三庚酸酯或可治疗1型转运体缺陷肉瘤

脑组织生物合成紊乱的机制与副依赖性复杂，由于许多关键问题仍然未知，所以病人颇为困难。正常常意味着，是脑组织能量生物合成的主要原料。1型依赖型瑕疵囊肿（G1D）由于SLC2A1基因的突变，最终引致脑组织内积聚减低。

G1D常常表现为帕金森氏症发作与出有棘波。值得注意的是，在G1D小鼠模型中，G1D一系列关键中枢神经系统功能瑕疵，常常独立于血脑组织屏障相关的GLUT1依赖型障碍，而降低脑组织组织内浓度可以缓解副依赖性。译者表明这些发现确实与人类G1D疾病相关，因此可以试图发展加强脑组织流往或提供适当替代底物的病人方式。

迄今为止用以G1D的帕金森氏症饮品疗法，仅能缓解2/3症状的运动障碍或帕金森氏症发作，而且并非广泛环境温度。有研究课题推测，与生酮饮品病人方式相反的，如三庚酸衍生物等营养物质确实会通过回补反应，补充TCA（三羧酸循环）的上端产物，从而起依赖性。

因此来自德克萨斯大学西南方医学中心的研究课题者们，进一步开展非商业性、开放标签系列的临床研究课题，对三庚酸衍生物病人方式进行风险评估。研究课题结果在线刊发于8月11日的JAMA Neuro杂志上。

研究课题共纳入14名未接纳生酮饮品病人的1型依赖型瑕疵囊肿的儿童与。阻挠行为为，在人会日常常饮品中补充食品级三庚酸衍生物。

由于大多帕金森氏症发作不明显，症状或家属的好像不足以用以风险评估。因此，研究课题者使用计量出有、中枢神经系统心理学、血液分析、脑组织生物合成率的核磁共振检查等行为。

研究课题推测，1名人会（7%）没有出现棘波；而其他人会在运用三庚酸衍生物后，棘波降幅多达70%，极少症状中枢神经系统心理表现以及脑组织生物合成率降低。11名症状（78%），长年使用三庚酸布氏后未出现副依赖性。3名人会（21%）表现为胃肠道副依赖性，1（7%）名人会病人暂停。

结果提示，三庚酸布氏可以对G1D症状的主要中枢神经系统功能归因于有利影响。另外，研究课题的观察指标可以看成一个关键的框架，来风险评估生物合成性肺水肿（上端生物合成产物障碍）的病人方式。

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主编： neuro207